Bemdaneprocel alivia los síntomas motores del Parkinson y mejora el tiempo de inactividad

Ha comenzado la inscripción para probar la terapia celular en el ensayo clínico de fase 2

por Marisa Wexler | 29 de agosto de 2023

El tratamiento con la terapia celular bemdaneprocel (BRT-DA01) condujo a reducciones en la gravedad de los síntomas motores en personas con enfermedad de Parkinson en un pequeño ensayo clínico, según datos anunciados por BlueRock Therapeutics, su desarrollador.

"Estamos entusiasmados de compartir los resultados de este [ensayo] de Fase I y esperamos que bemdaneprocel avance a la siguiente etapa de pruebas clínicas", dijo Ahmed Enayetallah, vicepresidente senior y jefe de desarrollo de BlueRock, en un comunicado de prensa de la compañía.

Con base en los datos, BlueRock planea un ensayo clínico de Fase 2 para probar más bemdaneprocel en el Parkinson y espera comenzar la inscripción en la primera mitad del próximo año.

El Parkinson es causado por la muerte progresiva de las células del cerebro responsables de producir el mensajero químico dopamina.

El tratamiento estándar implica levodopa y sus derivados, que le dan al cerebro más materias primas para producir dopamina. Estas terapias pueden ser efectivas para controlar sus síntomas, pero la mayoría de las personas experimentarán períodos "inactivos" con el tiempo, cuando los síntomas no se controlan adecuadamente entre dosis.

Con bemdaneprocel, las células nerviosas productoras de dopamina se trasplantan al cerebro mediante un procedimiento quirúrgico. La terapia utiliza células productoras de dopamina creadas con células madre de embriones humanos.

BlueRock patrocinó un ensayo de fase 1 (NCT04802733) para probar bemdaneprocel en personas con Parkinson. En el estudio participaron 12 pacientes que no tenían tiempo de trabajo a pesar de la levodopa. Todos fueron tratados con terapia celular en dosis baja o alta.

El objetivo principal del estudio era probar la seguridad de la terapia y los resultados fueron positivos. Un año después de la implantación quirúrgica de la terapia, no se produjeron efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento. Se informaron dos eventos de seguridad graves (una convulsión relacionada con la cirugía y un caso de COVID-19), pero ninguno se consideró relacionado con bemdaneprocel.

Las imágenes del cerebro de los pacientes mostraron evidencia de que las células trasplantadas estaban sobreviviendo y produciendo dopamina según lo diseñado. Los datos también indicaron que bemdaneprocel alivió los síntomas motores y redujo el tiempo de inactividad.

Específicamente, un año después del tratamiento, las puntuaciones promedio en la Parte 3 de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson de MDS, Parte 3, una evaluación estandarizada de la gravedad de los síntomas motores, mejoraron en 13 puntos con dosis altas de bemdaneprocel y en 7,6 puntos con la dosis más baja.

Según los diarios de los pacientes, la cantidad de tiempo libre diario disminuyó casi dos horas al día en el grupo de dosis alta y aproximadamente 45 minutos al día en el grupo de dosis baja. El horario diario, cuando los síntomas se controlan adecuadamente, mostró los aumentos correspondientes.

“Los datos de este estudio abierto de Fase I son extremadamente alentadores. Si bien se trata de un estudio pequeño y abierto, cumplir el objetivo principal del estudio de seguridad y tolerabilidad junto con las mejoras iniciales observadas en los resultados clínicos representa un gran paso adelante”, dijo Claire Henchcliffe, MD, una de las investigadoras principales del estudio en la Universidad de California, Irvine. "La esperanza ahora es que estas tendencias continúen y se traduzcan en beneficios significativos para las personas con enfermedad de Parkinson en ensayos clínicos controlados".

BlueRock es una filial de Bayer operada de forma totalmente independiente.

"El resultado positivo de este ensayo clínico de fase I es un claro paso adelante y nos acerca a ofrecer nuevas opciones de tratamiento a los pacientes", afirmó Christian Rommel, miembro del comité ejecutivo de la división farmacéutica de Bayer y jefe de investigación y desarrollo.